Beleggen in de top 10 biotechnologie aandelen van 2024

Aandelen uit sector biotechnologie bieden kansen. Er zijn heel wat succesverhalen die aan deze sector gekoppeld kunnen worden, maar anderzijds gaan met de regelmaat van een klok veelbelovende bedrijven de mist in.

 

Heel wat beleggers kunnen met de grootste moeite van de wereld het kaf niet van koren scheiden. Dat heeft in de meeste gevallen te maken met een gebrek aan inzicht in de sector.

 

Niet alle beursgenoteerde biotechbedrijven schrijven natuurlijk een succesverhaal. Hoe kunt u succesvol beleggen in biotech? Op de eerste plaats is het belangrijk om de sector te begrijpen. Veel beleggers verwarren biotech met farma. Er zijn raakvlakken tussen beide sectoren, maar ook ingrijpende verschillen. We zetten de zaken even op een rijtje.

 

Biotech versus farmaceutische sector

Een belangrijk onderscheid tussen beiden is het volgende: biotechnologie- en farmaceutische bedrijven produceren beide medicijnen, maar de medicijnen die door biotechnologiebedrijven worden gemaakt zijn afgeleid van levende organismen terwijl die van farmaceutische bedrijven over het algemeen een chemische basis hebben.

 

Deze term beschrijft bedrijven die zowel biotechnologische als chemische bronnen gebruiken in hun medische onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen (R&D). In de wereld van beleggen zijn beiden sectoren met nochtans zeer verschillende risicoprofielen, dit ondanks hun grote overeenkomsten.

 

Veel voorkomende producten zoals bier en wijn, wasmiddel en alles wat van plastic is gemaakt, zijn allemaal biotechnologische producten. Mensen hebben biotechnologie sinds de oudheid gebruikt om dieren te fokken, hun gewassen te verbeteren en hun gezondheid te verbeteren. In de moderne financiële wereld vormen biotechnologiebedrijven een industriële sector die gezamenlijk bekend staat onder de afkorting biotech.

 

De bedrijven uit deze sector onderzoeken, ontwikkelen en produceren een breed scala aan commerciële producten, hoewel de meeste zich richten op medische of agrarische toepassingen.

 

De identificatie en sourcing van DNA hebben de industrie geholpen grote sprongen te maken. Bedrijven in deze sector hebben gewasresistente gewassen ontwikkeld, biobrandstoffen zoals ethanol gemaakt en het klonen van genen mogelijk gemaakt.

 

Er zijn ook belangrijke productintroducties geweest in de biofarmaceutische geneesmiddelen, producten die een groot succes hebben gekend. Enkele van de meest gebruikte biotechnologische medische producten die recentelijk zijn geïntroduceerd, zijn de volgende:

 

• AbbVie’s Humira wordt gebruikt voor de behandeling van onder meer artritis, psoriasis en de ziekte van Crohn.
• Roche’s Rituxan wordt gebruikt om de groei van tumoren bij verschillende soorten kanker te vertragen.
• Enbrel van Amgen/Pfizer wordt gebruikt voor de behandeling van verschillende auto-immuunziekten.

 

De top in de VS gevestigde biotechnologiebedrijven in termen van marktkapitalisatie zijn Johnson & Johnson, Pfizer, Eli Lilly en Thermo Fisher Scientific. Merk op dat er een overlap is tussen biotechnologische en farmaceutische bedrijven. Johnson & Johnson, Pfizer en Eli Lilly zijn belangrijke spelers in beide sectoren, zowel in de farma als in de biotech.

 

In de afgelopen jaren zijn er naast computertechnologiebedrijven in Silicon Valley ook biotechnologische startups ontstaan. Het doel van de meeste van deze bedrijven is om biotechnologische processen te gebruiken om doorbraakmedicijnen te creëren.

 

De sector is volatiel en snelgroeiend, ook in Europa. Naar Amerikaans voorbeeld werden ook de Europese beurzen de afgelopen jaren overspoeld met IPO’s van biotechbedrijven.

 

Volgens Grand View Research zal de wereldwijde biotechnologiemarkt in 2028 naar verwachting $2,44 biljoen bereiken. In een sector van dergelijke omvang valt er voor de beleggers dus flink wat geld te verdienen.

 

Geneesmiddelen ontwikkeld door de farmaceutische bedrijven

Sommige moderne farmaceutische bedrijven hebben een lange geschiedenis, zoals Bayer AG, het Duitse bedrijf waarvan de oprichter in 1899 als handelsmerk aspirine gebruikte. Bayer heeft daarnaast ook een zeer donker oorlogsverleden, zo meldde de Volkskrant: https://www.volkskrant.nl/home/bayer-zou-moeten-boeten-voor-medische-experimenten-in-nazi-kampen-claim-van-helft-mengele-tweeling~b7b63d36/

 

Vanaf 2021 was Johnson & Johnson het grootste farmaceutische bedrijf ter wereld, gevolgd door Roche en Pfizer. Het kan vele jaren duren voordat farmaceutische producten door de onderzoeks- en ontwikkelingsfasen zijn verwerkt voordat ze uiteindelijk op de markt komen.

 

Een deel van het langdurige R&D-proces omvat het verkrijgen van de goedkeuring van de Food and Drug Administration (FDA). De grootste bedrijven in deze sector leveren stabiele resultaten, maar het veld blijft groeien en er verschijnen regelmatig nieuwe bedrijven.

 

Het standpunt van de belegger

Puur vanuit het perspectief van de belegger zijn biotech en farmaceutica heel verschillende proposities. Een analist zal kijken naar het bedrag dat een bedrijf uitgeeft aan onderzoek en ontwikkeling (R&D) als percentage van de omzet om het ene bedrijf met het andere te vergelijken.

Biotechnologiebedrijven hebben over het algemeen zeer hoge bedrijfskosten omdat ze betrokken zijn bij onderzoek, ontwikkeling en testen van moleculen (de voorloper van een medicijn) die jaren in beslag nemen. Het resultaat kan een historische doorbraak zijn of een totale mislukking.

 

Beleggers in hun aandelen zijn mee voor de rit, omhoog of omlaag. Met aandelen uit de biotechsector zijn grote winsten gerealiseerd, maar dus ook grote verliezen geleden. Het kan verkeren, zo wist Bredero. Een bedrijf kan heel wat obstakels ontmoeten voor de ontwikkeling van nieuwe producten als het onderzoek of het eindproduct controversieel is.

 

Verschillende landen verbieden bijvoorbeeld genetisch gemodificeerde planten en producten. Biotech heeft één voordeel gekregen om het kostennadeel te compenseren. Terwijl geneesmiddelen over het algemeen gedurende 5 jaar de exclusieve rechten hebben om hun medicijnen te produceren en te distribueren, kan biotech octrooibescherming krijgen voor 12 jaar. Wat natuurlijk een wereld van verschil uitmaakt.

 

De grote farmaceutische bedrijven hebben daarentegen een gestage inkomstenstroom uit huidige producten, terwijl ze hun inspanningen op het gebied van onderzoek en ontwikkeling handhaven om bestaande producten te verbeteren of nieuwe te creëren.

 

Farmaceutische bedrijven proberen een gestage pijplijn van nieuwe producten in verschillende ontwikkelingsstadia te houden en zo mogelijk zelfs nog uit te breiden. Het proces om een nieuw medicijn te ontwikkelen kan tot 15 jaar duren om het af te ronden.

 

De FDA vereist dat de meeste nieuwe geneesmiddelen verschillende testfasen doorlopen, die op zichzelf tot 8 jaar kunnen duren. Ook als een bedrijf een nieuw geneesmiddel op de markt brengt, betekent dit niet dat het brede goedkeuring van de arts zal krijgen. Het zal duidelijk zijn dat de biotechsector geen eenvoudige sector is. Beleggen in biotechaandelen vergt dan ook bijzondere aandacht.

 

Zowel farmaceutische als biotechnologische aandelen hebben te maken met een kostbaar proces dat, wanneer succesvol, zeer winstgevende producten kan produceren. Dat proces is echter uiterst onvoorspelbaar, wat voor een klein biotechbedrijf dodelijk kan zijn.

 

Op een bepaald moment kan het, na een paar tegenslagen, over en uit zijn. Zodat de stekker moet worden uitgetrokken. Het spreekt voor zich dat de belegger in dat geval kan fluiten naar zijn geld. Farmaceutische bedrijven zijn, vanwege hun grotere omvang en gediversifieerde inkomstenbasis, doorgaans in staat om tegenslagen en mislukkingen makkelijker te doorstaan.

 

Concurrentie is relevanter en duurder voor farmaceutische bedrijven, waardoor er behoefte is aan sterke pijplijnen en niet-biologische inkomsten (zoals door fusies en overnames of allianties). Als u rekening houdt met deze problemen, kan dit de basis vormen voor een verstandige investering. Investeren in biotech wordt echter algemeen beschouwd als een hoog risico.

 

Hoe te investeren in biotech?

De sector biotech realiseert zijn omzet op verschillende manieren, waarbij u moet denken aan transacties in de gezondheidszorg, biologische patiëntgegevens, onderzoek en ontwikkeling. De missie van de biotechnologie is om het welzijn van het leven op aarde te bevorderen door ontwikkelingen in technologische processen die vooruitgang in de gezondheid van alle vormen ondersteunen.

 

Dat is een nobel streven, waar uiteraard ook de factor ‘geld’ aan gekoppeld moet worden. Biotech toepassingen zijn in heel wat sectoren te vinden, waaronder geneeskunde, landbouw, industriële processen en ecologische duurzaamheid, om er maar een paar te noemen.

 

In de nasleep van de plandemie zette de opkomst van het COVID-19 vaccin de mRNA-biotechnologie in de schijnwerpers. Biotechbedrijven als Moderna (ticker: MRNA) en BioNTech (BNTX) gebruikten mRNA-technologie. Niemand weet overigens nog wat de effecten hiervan op de (middel) lange termijn zijn.

 

De thema’s kunnen variëren van chronische ziekten tot infectieziekten en van mondiale problemen van voedselzekerheid tot schone energie. Dit zijn enkele van de vele drijfveren die de marktomvang van de sector kunnen vergroten en investeringsmogelijkheden kunnen opleveren.

 

Investeren in biotechnologie kan zeer lucratief zijn, zo blijkt. De Nasdaq Biotechnology Index, die effecten van biotech- en farmaceutische bedrijven omvat, behaalde jaar op jaar een rendement van ongeveer 36%, beter dan het jaar-op-jaarrendement van de S&P 500 van 13%. Geld staat dus zeker niet op de laatste plaats bij deze bedrijven.

 

Technologie in de biotechmarkt

Technologie is een positieve disruptor in de biotech en speelt een belangrijke rol bij het verder uitbouwen van de sector. De biotech industrie wordt aangejaagd door gegevens die binnenkomen uit verschillende bronnen, zoals onder meer uit de gezondheidszorg, biologische patiëntgegevens, onderzoek en ontwikkeling.

 

Het beheer van datasets is afhankelijk van efficiënte systemen die biotech professionals kunnen helpen om ze te beoordelen om uiteindelijk manieren te vinden om vooruitgang te boeken in zaken als gepersonaliseerde medicijnen of therapieën.

 

“Een goed beheer van de data verbetert de manier waarop we de gegevens verzamelen tijdens onderzoek naar vaccins en het beoordelen van de diagnostiek en behandeling die wordt aangeraden bij het innemen van bepaalde medicijnen”, zegt Allison Ostrander, directeur risicotolerantie bij SimplerTrading.com.

 

Ostrander benadrukt dat technologie het biotech marktlandschap grondig heeft veranderd. Het doorzoeken van massa’s gegevens kan overweldigend zijn voor onderzoekers. Door te verbeteren hoe de gegevens verzameld en beoordeeld worden zou dit moeten helpen bij het stroomlijnen en het creëren van een betere diagnose voor patiënten.

De biotechsector begrijpen
Beleggers moeten er goed op letten in welke fase elk kandidaat-geneesmiddel van een biotechbedrijf zich bevindt. Geneesmiddelen in latere fasen hebben meer kans van slagen, waardoor investeren in dat bedrijf minder risicovol wordt. Er zijn vier grote stappen en drie fasen die biotechbedrijven volgen om nieuwe medicijnen te ontwikkelen:

 

• Geneesmiddelontdekking: een biotechbedrijf identificeert eerst een kandidaat-geneesmiddel en de ziekten waarop het zich mogelijk kan richten.
• Preklinische tests: Het bedrijf test de kandidaat-geneesmiddelen in vitro (in reageerbuizen) en/of in vivo (in levende dieren zoals muizen).
• Klinische testen: Het kandidaat-geneesmiddel wordt getest op mensen. Klinische tests vinden over het algemeen in drie fasen plaats:

 

• Fase 1: Er worden kleine studies uitgevoerd om een veilige dosis voor het kandidaat-geneesmiddel te vinden en te bepalen hoe het medicijn mensen beïnvloedt.
• Fase 2: Grotere studies met ongeveer 100 of meer patiënten worden uitgevoerd met een focus op veiligheid en bijwerkingen op korte termijn en om de optimale dosis voor het medicijn te bepalen.
• Fase 3: Nog grotere onderzoeken, met honderden of zelfs duizenden patiënten, worden uitgevoerd om aan te tonen hoe effectief en veilig het experimentele medicijn de doelziekte behandelt.

 

Regelgevende goedkeuring

Een biotechbedrijf moet goedkeuring krijgen van de regelgevende instantie voordat het een medicijn mag verkopen. Het biotechbedrijf dient een aanvraag in voor goedkeuring door de FDA in de Verenigde Staten en door de EMEA in Europa met behulp van de klinische testgegevens die het heeft gegenereerd.

 

De meeste biotechbedrijven hebben veel medicijnen tegelijkertijd in ontwikkeling, wat zorgt voor meerdere inkomstenstromen. De veiligste biotech-investeringen zijn niet alleen gericht op een paar experimentele medicijnen.  Veel groeiende biotechbedrijven genereren vaak geld door nieuwe aandelen uit te geven, waardoor de waarde van de bestaande aandelen verwatert.

 

Sommige biotechnologiebedrijven ontvangen ook – en zijn mogelijk ook sterk afhankelijk van – geld dat is verkregen via partnerschappen met grotere geneesmiddelenfabrikanten of subsidies van overheidsinstanties en non-profitorganisaties.

 

Fusies en overnames zijn gebruikelijk in de biotechsector, wat betekent dat elk van de meest veelbelovende biotechbedrijven kan worden overgenomen door hun grotere concurrenten.

Kunstmatige intelligentie, of AI, en ‘machine learning’ mogelijkheden helpen deze uitdagingen het hoofd te bieden en tegelijkertijd de efficiëntie te vergroten. AI speelt een sleutelrol in biotech door innovaties op het gebied van genbewerking, gentherapie en facturering en betalingen te stimuleren.

 

AI-mogelijkheden kunnen professionals helpen nauwkeurigere beslissingen te nemen, fraude te voorkomen en de productiviteit te verhogen. “Naarmate we verder komen in de richting van precisiegeneeskunde en therapieën die bedoeld zijn voor gebruik op moleculair niveau, hebben bedrijven behoefte aan sterkere data-analyse, automatisering en kunstmatige intelligentie-mogelijkheden in combinatie met hun wetenschap”, zegt Nina Deka, senior onderzoeksanalist bij ROBO Global in New York City.

 

Het reguliere gebruik van biotech is toegenomen, precies als gevolg van de vraag van de consumenten naar on-demand gezondheidsdiensten. Naarmate mensen gezondheidsbewuster worden, brengen bedrijven meer draagbare technologieën op de markt.

 

Deze apparaten zijn gemakkelijk toegankelijk door ze te verbinden met een smartphone of draadloos apparaat. Hun nauwkeurigheid wordt nog steeds beter, maar hun toepassingen spelen vaak een belangrijke rol bij het handhaven van de dagelijkse gezondheid.

 

Het huwelijk van biologie en technologie.

Beleggers die een hoog rendement willen behalen, kunnen zich wenden tot biotech aandelen. Op voorwaarde dat ze beseffen dat de sector volatiel is en unieke risico’s met zich meebrengt.

 

“De biotech-industrie trekt meestal investeerders aan wanneer ze het meest overgewaardeerd is en schrikt investeerders af wanneer ze de meeste kansen biedt”, zegt Dr. Selena Chaisson, directeur van investeringen in de gezondheidszorg bij Bailard, een boutiek vermogens- en vermogensbeheerder gevestigd in San Francisco.

 

Deze vaststelling moeten de beleggers goed in het achterhoofd houden. In de ervaring van Chaisson presteren maar weinig biotech-aandelen op een perfect lineaire manier. “Een aandeel najagen, simpelweg omdat het goed presteert, is zelden de moeite waard”, zegt ze.

 

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft 26 goedkeuringen voor nieuwe geneesmiddelen verleend in 2022, wat neerkomt  op een opmerkelijk langzamer tempo dan in 2020 en 2021 die respectievelijk 53 en 50 goedkeuringen opleverden. In het derde jaar van het COVID-tijdperk zagen we ook het aanhoudende effect op de activiteiten in de industrie.

 

PPD, de afdeling voor klinisch onderzoek van Thermo Fisher Scientific, heeft op het einde van 2022 meer dan 150 biotech- en biofarmaceutische leiders ondervraagd om trends in de ontwikkeling van geneesmiddelen vast te stellen, waarbij een aantal belangrijke factoren voor de sector naar boven kwamen.

 

Circa 9 op de 10 (89%) respondenten meldden dat de pandemie hun strategie voor geneesmiddelenontwikkeling heeft veranderd, met nieuwe prioriteiten en samenwerkingsbenaderingen die vorm geven aan hoe organisaties vandaag de dag verder gaan.

 

Naarmate biofarmaceutische en biotechbedrijven zich aanpassen aan deze blijvende effecten en nieuwe vorderingen maken in de processen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen, zal 2023 een seizoen van groei en veranderingen zijn.

 

6 voorspellingen voor de biofarma- en biotechindustrie

1. Gedecentraliseerde klinische studies krijgen steeds meer vorm.

Gedecentraliseerde klinische proeven (DCT) werden een kritieke strategie toen de pandemie uitbrak. Nu de wereld terugkeert naar een ‘nieuw normaal’, zien sponsors alternatieve proefontwerpen nog steeds als een kans om op grotere schaal en efficiënter gegevens te verzamelen.

 

Meer dan de helft (55%) van de respondenten in de enquête van Thermo Fisher Scientific noemde de uitdagingen bij de rekrutering van patiënten in klinische onderzoeken als een van de belangrijkste pijnpunten waarmee hun organisatie wordt geconfronteerd. DCT’s zijn een potentiële balsem voor het probleem en bieden een manier om een bredere patiëntenbasis te werven en te betrekken buiten de grenzen van een gecentraliseerde site.

 

Onderzoeksrespondenten die nog geen DCT-strategieën gebruiken, schatten dat een kwart (27%) van hun onderzoeken tegen 2024 gedecentraliseerd zullen zijn. Organisaties die momenteel wel al DCT’s gebruiken, verwachten dat nog eens 24% van hun onderzoeken tegen 2024 gedecentraliseerd zal zijn.

 

Naarmate bedrijven nieuwe tools en infrastructuur blijven aanbieden om DCT-activiteiten te ondersteunen, is het duidelijk dat dit formaat steeds robuuster zal worden. Biofarmaceutische en biotech-organisaties moeten op zoek gaan naar een DCT-partner wiens op digitale technologie gebaseerde onderzoeksstrategie – ingebed in snelheid, diepgaande expertise op het gebied van regelgeving en een technologie-agnostische benadering – is gebaseerd op het verbeteren van de patiëntervaring, betrokkenheid en retentie.

 

2. Nieuwe therapeutische platforms zullen ontwikkelingen op prioritaire therapeutische gebieden stimuleren.

De goedkeuring van op mRNA gebaseerde COVID-19-‘vaccins’ was een belangrijke stap in het verwezenlijken van een reguliere toekomst voor nieuwe therapeutische platforms, waaronder andere nucleïnezuurtherapieën en cel- en gentherapieën.

 

Als zodanig heeft de opkomst van deze platforms een grote rol gespeeld bij het vormgeven van de prioriteiten van organisaties. Ontwikkelaars melden dat het benutten van nieuwe technologieën (waaronder mRNA en platformen voor het ontdekken van geneesmiddelen) momenteel een van de grootste kansen biedt in klinische onderzoeken. Maar zoals gezegd, niemand weet wat de gevolgen zijn van deze experimentele gentherapie.

 

Uit onderzoek bleek dat hematologie/oncologie het belangrijkste therapeutische gebied is voor 59% van de ontwikkelingspijplijnen van de respondenten, gevolgd door zeldzame ziekten (39%) en immunologie/reumatologie (38%).

 

Deze gebieden zijn al dominant in de therapeutische ontwikkeling van cellen, genen en nucleïnezuren; indicaties voor zeldzame ziekten domineren bijvoorbeeld de lijst van goedgekeurde RNA-therapieën, terwijl meer dan de helft van de goedgekeurde cel- en gentherapieën gericht is op kanker.

 

Bovendien zullen een sterke stijging van de financiering van het onderzoek bij programma’s zoals het Cancer Moonshot Initiative van de regering Biden de voortdurende ontwikkeling van geavanceerde therapieën in 2023 en daarna stimuleren.

 

Naarmate ontwikkelaars meer vertrouwd raken met de complexiteit van deze klinische onderzoeken en de bijbehorende regelgevingshindernissen, zullen nieuwe therapieën de ontwikkelingspijplijn domineren. Zoek naar een toegewijde Clinical Research Organisation (CRO)-partner met een staat van dienst op het gebied van nieuwe therapeutische platforms en je bent als bedrijf al een heel eind opgeschoten.

 

PPD begon bijvoorbeeld al jaren vóór de pandemie met mRNA-vaccins te werken en in 2022 kondigde Thermo Fisher Scientific een langdurige strategische samenwerking met Moderna aan om de productiecapaciteit en toepassingen van mRNA-technologie verder uit te breiden.

 

3. Toenemende digitalisering zal nieuwe deuren openen in klinische proeven.

Processen in het hele medische veld worden steeds meer gedigitaliseerd, en de ruimte voor klinische proeven vormt hierop geen uitzondering. Organisaties passen snel nieuwe technologieën toe om uitdagingen op het gebied van rekrutering en procesefficiëntie het hoofd te bieden.

 

Van de ondervraagden meldde 62% van de biofarmaceutische en biotech managers het gebruik van de nieuwste digitale tools zoals cloud computing, API’s en digitale platforms in hun proefoperaties.

 

Naarmate DCT’s en hybride onderzoeken een groter onderdeel worden van de klinische proefwereld, zullen er nieuwe digitale hulpmiddelen verschijnen om noodzakelijke procesveranderingen te vergemakkelijken en naleving van wettelijke richtlijnen te waarborgen.

 

Digitalisering is ook een veelbelovende manier om uitdagingen bij het werven en behouden van patiënten het hoofd te bieden, organisaties te helpen voorheen niet aangeboorde populaties van te bereiken en ervaringen van patiënten te verbeteren.

 

De stijgende populariteit van elektronische evaluatietools voor klinische resultaten (eCOA), aangespoord door COVID-19, houdt aan, waarbij veel onderzoeken nu een “BYOD”-benadering (bring your own device) gebruiken in plaats van door studies uitgegeven tablets of andere apparaten voor gegevensverzameling.

 

Door deelnemers hun eigen apparaten te laten gebruiken, profiteren proefsponsors van lagere kosten en snellere opstarttijden. Deelnemers zullen op hun beurt eerder voldoen aan onderzoeksprotocollen die herinneringen en gegevensverzameling omvatten via een bekend apparaat dat al in hun dagelijks leven is verweven. Naarmate dit een groter onderdeel wordt van meer proeven, zal de innovatie in apps en draagbare apparaten toenemen om te harmoniseren met deze praktijken.

 

4. Nieuwe onderzoeksmethoden en data-inzichten zullen de onderzoeksresultaten transformeren.

Nieuwe trends in gegevensverzameling en innovatieve proefontwerpen zullen ook van invloed zijn op de sector. De toename van het gebruik van gegevens met betrekking tot directe en doelmonitoring, evenals het locatie- en het risicoprofiel bij het onderzoek, zullen monitoringmodellen positief beïnvloeden, zodat studies zich snel kunnen aanpassen aan nieuwe risico’s en kritieke bevindingen.

 

In combinatie met een beter en uitgebreider gebruik van kunstmatige intelligentie en machine learning om deze gegevens te analyseren, kunnen bedrijven weloverwogen beslissingen nemen over locatie-identificatie, studievoortgang, trends en risicobeheer.

 

Er wordt steeds meer vertrouwd op het verzamelen van real-world data (RWD) en real-world evidence (RWE) bij het ontwerpen van proeven, en de vooruitgang in de datawetenschap stelt ontwikkelaars in staat om RWD/RWE volledig te benutten. Van de ondervraagden ziet 45% van de biofarmaceutische en biotechleiders het gebruik van RWD/RWE als aanvulling op de gegevens van klinische onderzoeken als een ideale kans in de onderzoeksruimte.

 

Het aantal klinische fase IV-onderzoeken waarbij gebruik wordt gemaakt van RWD is in 2022 meer dan verdubbeld in vergelijking met 2020 – een cijfer dat in 2023 zal toenemen naarmate de ervaring met het verzamelen en analyseren van RWD toeneemt.

 

Bovendien zullen adaptieve ontwerpen van onderzoek bijdragen aan innovaties in inzichten in klinisch onderzoek. Adaptieve ontwerpen van klinische onderzoeken introduceren nieuwe flexibiliteit in de studieprocessen, onder andere door het plannen van gespecificeerde wijzigingen op tussentijdse punten in de loop van het onderzoek.

 

Hierdoor kunnen onderzoeken efficiënter, kosten effectiever en informatiever zijn, wat de toenemende bezorgdheid over de financiële en logistieke eisen van klinische onderzoeken zou kunnen wegnemen.

 

64% van de respondenten in het onderzoek van Thermo Fisher Scientific gaf aan al gebruik te maken van adaptieve proefontwerpen in hun organisatie. Naarmate er meer complexe en specifieke klinische onderzoeken gaande zijn, zal een grotere afhankelijkheid van adaptieve onderzoekontwerpen de efficiëntie bevorderen.

 

5. Er zal meer beroep gedaan worden op externe leveranciers om aan de vraag naar outsourcing te voldoen.

Een van de meest opvallende bevindingen uit het sectoronderzoek was de gerapporteerde toename van de uitbesteding van activiteiten op het gebied van klinische onderzoeken.

 

Terwijl ontwikkelaars problemen ervaren als gevolg van vertraagde tijdlijnen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen, toenemende complexiteit van onderzoeken en uitdagingen bij het werven en behouden van personeel en patiënten, intensiveren velen de samenwerking met andere entiteiten – in feite melden 4 van de 10 respondenten van het onderzoek een grotere samenwerking tussen entiteiten sinds COVID-19.

 

In de afgelopen 2 1/2 jaar meldden de ondervraagde leiders dat ze meer geneigd waren om sommige (47%) of alle (35%) activiteiten van een klinische proef uit te besteden aan een CRO.

 

Uitbestedingsmodellen zijn niet voor iedereen geschikt, aangezien elke medicijnontwikkelaar verschilt in behoeften, ervaring, prioriteiten en mogelijkheden. De respondenten maakten het vaakst gebruik van een full-service, trial-by-trial benadering (32%), gevolgd door een hybride functionele service provider (FSP) relatie (16%).

 

Diagnostische diensten voor klinische laboratoria werden het meest waarschijnlijk uitbesteed (80%), gevolgd door gegevensbeheer, beheer van klinische proeven en biostatistische analyses (respectievelijk 74%, 63% en 58%).

 

Naarmate datawetenschap en digitalisering steeds vaker voorkomen in klinische ontwikkeling en cel- en gentherapie-onderzoeken het landschap domineren, zullen organisaties profiteren van partnerschappen met CRO’s die over gespecialiseerde expertise op deze gebieden beschikken.

 

6. Geneesmiddelenontwikkelaars die erin slagen diversiteit in de echte wereld te creëren, zullen beter gepositioneerd zijn om patiënten van dienst te zijn en om naleving van de regelgeving te bereiken.

 

Een patiëntenpopulatie die de echte wereld imiteert, staat centraal bij het testen en bij het creëren van veilige en effectieve medicijnen.

 

Het recente mandaat van de FDA vraagt om een “Ras & Etniciteit Diversiteit Plan” voor elk onderzoek. Het vereist dat sponsors, CRO’s, patiëntenorganisaties en sitegemeenschappen hun manier van samenwerken aanpassen aanpak proefhaalbaarheid, ontwerp en uitvoering, nu en in de toekomst.

 

Uit onderzoek bleek dat patiënten werving, inclusief patiënten behoud en patiënten diversiteit, het grootste pijnpunt is voor biotech- en biofarmaceutische bedrijven: 55% noemt dit de grootste uitdaging voor hun organisatie. Naarmate er meer gerichte therapieën worden ontwikkeld, kwamen toenemende complexiteit van klinische onderzoeken (51%) en regelgevende hindernissen (46%) ook naar voren als gemeenschappelijke barrières.

 

Het vermogen van medicijnontwikkelaars om belemmeringen voor deelname weg te nemen en training en ondersteuning te bieden aan sites en patiënten zal van cruciaal belang zijn voor het werven en behouden van diverse populaties.

 

Sponsors zouden moeten overwegen om gemeenschapsorganisaties en belangengroepen aan te spreken om hun studies voort te zetten naast een CRO die vakkundig door het veranderende landschap navigeert en het belang van inclusief proefontwerp begrijpt.

 

De biotechnologiemarkt tot en met 2025 – wereldwijde analyse en prognoses

De markt voor biotechnologie is naar schatting goed voor US$ 471.336 miljoen tegen het einde van 2025, oplopend tot een CAGR van 10,5% tijdens de prognoseperiode van 2018 tot 2025, stijgend van US$ 218.012 miljoen in 2017.

 

De stijging van de R&D uitgaven en uitbestedingsactiviteiten door particuliere en overheidsinstanties zullen naar verwachting de groei van de wereldwijde biotechnologiemarkt stimuleren.

 

Verhoogde risico’s in verband met de genetische gegevens zullen anderzijds naar verwachting echter die groei belemmeren. Aan de andere kant wordt verwacht dat het toenemende aantal toekomstige conferenties en workshops de groei van de biotechnologiemarkt alweer zal stimuleren.

 

In de biotechnologiemarkt zal het segment tissue engineering en regeneratie naar verwachting het snelst groeiende segment worden in de prognoseperiode, qua technologie. De tissue engineering is een tak die valt onder de biomedische engineering & tissue engineering en regeneratieve geneeskunde betreft de vervanging of regeneratie van cellen, weefsel of het orgaan om zijn natuurlijke biologische werking te herstellen.

 

Het draagt ook bij aan de micro-gefabriceerde weefselmanipulatie van driedimensionale modellen voor onderzoek naar kanker en andere ziekten. Het belangrijkste doel van tissue engineering en regeneratie is het monitoren en real-time besturen van tissue engineering systemen.

 

Het bio-informatica-segment zal naar verwachting het grootste en snelst groeiende segment zijn, per toepassing. De toepassing van het bio-informatica-segment omvat de studie van levende wezens op moleculair niveau.

 

De bio-informatica omvat de benadering met de computer om de biologische gegevens te analyseren, te beheren en op te slaan en maakt het mogelijk om de gegevens voor gegevensbeheer bij te houden en te volgen die vereist zijn door de verschillende farmaceutische, biotechnologische bedrijven en de zorgverleners zoals ziekenhuizen, verzekeringsmaatschappijen voor de patiënten en anderen.

 

Bio-informatica is ook vereist op andere gebieden van de biotechnologie, waaronder de genomische, proteomica, transcriptomica, chemo-informatica, veterinaire wetenschappen, landbouwstudies, forensische wetenschappen en biodefensie- en milieustudies.

 

De ontwikkeling op het gebied van informatietechnologie en de toenemende behoefte aan biotechnologie zullen dus waarschijnlijk de groei van het bio-informaticasegment in de voorspelde periode stimuleren.

 

De totale omvang van de markt voor biotechnologie werd geschat aan de hand van uitgebreide primaire en secundaire bronnen, waaronder een breed scala aan door de overheid geautoriseerde websites zoals Biological Sciences Research Council (BBSRC), Biological and Environmental Research (BER), National Center for Biotechnology Information (NCBI), Non-Governmental Organisatie (NGO), Raad voor Wetenschappelijk en Industrieel Onderzoek (CSIR), National Science Foundation (NSF) en anderen.

 

Tot de primaire respondenten behoorden leerstoelhouders en vertegenwoordigers van de vraag- en aanbodzijde van de gezondheidszorg, maar ook medische professionals van verschillende biotechnologiebedrijven en onderzoekscentra. De beste biotechaandelen voor 2024:

 

1.   Vertex Pharmaceuticas (NASDAQ:VRTX)

Vertex Pharmaceuticals staat op een belangrijk kruispunt en dat op een positieve manier. Het enorme succes van het bedrijf tot nu toe is te wijten aan het monopolie bij de behandeling van de onderliggende oorzaak van cystische fibrose (CF). Maar Vertex zou snel kunnen uitbreiden naar nieuwe indicaties, zeg maar naar andere aandoeningen.

 

De pijplijn van Vertex is geladen met potentieel enorme winnaars. Exa-Cel is klaar om als eerste op de markt te komen. Vertex en haar partner, Crispr Therapeutics, wachten op twee FDA-goedkeuringsbeslissingen voor de gen-bewerkingstherapie. Indien goedgekeurd, lijkt EXA-Cel tegen 2028 goed te zijn voor $ 1 miljard aan jaarlijkse omzet.

 

Dit bedrijf verwacht bovendien de resultaten aan te kondigen van een laat-stadium onderzoek naar VX-548 bij het behandelen van acute pijn tegen eind 2023 of begin 2024. Dit medicijn kan ook gemakkelijk een kaskraker worden als het uiteindelijk de goedkeuring van de regelgevers (de Food and Drug Administration krijgt. VX-548 is geen opioïde, dat zowel voor artsen als voor patiënten zeer aantrekkelijk kan worden.

 

Een paar jaar verder in de toekomst kijkend heeft Vertex een medicijn in de pijplijn dat de APOL1-gemedieerde nierziekte behandelt. Deze indicatie treft wereldwijd meer patiënten dan CF, wat betekent dat de markt voor dit medicijn ook groter is.

 

Het bedrijf is van plan om begin volgend jaar gegevens te melden voor zijn krachtigste CF-therapie tot nu toe, de VANZACAFTOR Triple-Drug-combinatie. Dit kan ook de meest winstgevende CF -therapie van Vertex worden.

 

Vertex deed het in 2022 goed op de beurs en heeft ook in 2023 goed gepresteerd, dankzij zowel solide financiële resultaten als een opwindende pijplijn die in de komende vijf jaar veel nieuwe goedkeuringen zou moeten opleveren.

 

De omzet van het tweede kwartaal van $ 2,49 miljard was met 14% jaar op jaarbasis gestegen, terwijl het nettoresultaat van $ 915,7 miljoen 13% hoger was dan in dezelfde periode een jaar geleden. In de afgelopen vijf jaar heeft Vertex zijn inkomsten consequent zien groeien, met praktisch geen onderbrekingen, zelfs niet tijdens de pandemie.

 

Het is het enige bedrijf ter wereld dat CF -therapieën op de markt brengt die de onderliggende oorzaken van de ziekte kunnen behandelen en niet zomaar enkele symptomen er van bestrijden.

 

Het is moeilijk om een krachtiger concurrentievoordeel te bedenken dan een monopolie. En hoewel Vertex deze positie misschien niet voor altijd zal kunnen vasthouden, heeft het dat nu al meer dan 10 jaar gedaan. Andere bedrijven hebben het geprobeerd, maar zijn er niet in geslaagd om effectieve concurrerende CF -behandelingen te ontwikkelen.

 

Vertex probeert ook het succes te reproduceren dat het in CF heeft gehad door therapieën te ontwikkelen voor de onderliggende oorzaken van andere ziekten die gelijkaardige medicijnen nodig hebben. Deze lijst bevat alfa-1 antitrypsine-deficiëntie (een genetische ziekte van de longen en lever) en dus ook de door APOL1 gemedieerde nierziekte.

 

Het bedrijf wil in de komende vijf jaar vijf nieuwe medicijnen lanceren, waardoor zijn financiële resultaten aanzienlijk kunnen stijgen. Dat kan tot gevolg hebben dat het aandeel veel beter zal presteren dan het beursgemiddelde.

 

2.   Biogen (NASDAQ: BIIB)

Biogen staat volop in de kijker nadat het bedrijf in de zomer van 2023 goedkeuring kreeg van de FDA voor zijn Alzheimermedicijn, Leqembi. Het medicijn zou de eerste behandeling zijn die de cognitieve achteruitgang vermindert bij mensen die lijden aan de ziekte van Alzheimer.

 

De ziekte van Alzheimer is een vreselijke ziekte die alleen al in de VS meer dan 6 miljoen mensen treft. We hoeven u waarschijnlijk niet uit te leggen dat deze aandoening ook in Europa zwaar toeslaat. Iedereen kent in zijn omgeving wel iemand die aan Alzheimer lijdt.  De ziekte van Alzheimer vernietigt uiteindelijk het geheugen en de denkvaardigheden. Analisten zeggen dat Biogen tegen 2030 een omzet van $ 12,9 miljard zou kunnen genereren wanneer Legembi inderdaad vruchten afwerpt in de strijd tegen deze geduchte ziekte.

 

Biogen is ook van plan Reata Pharmaceuticals (NASDAQ:RETA) te kopen, waardoor het rechten zou krijgen op Skyclarys, een veelbelovende behandeling voor de neurogeneratieve aandoening Friedrichs ataxie. Skyclarys heeft al goedkeuring van de FDA en zal naar verwachting een jaaromzet van $ 1,5 miljard opleveren.

 

Het gebied van de ziekte van Alzheimer (AD) is een gebied waar experimentele medicijnen de afgelopen decennia altijd ten onder zijn gegaan. Veel bedrijven hebben geprobeerd nieuwe en effectieve therapieën voor deze ziekte te ontwikkelen, maar zijn daar niet in geslaagd. Eén biotechbedrijf is er de afgelopen twee jaar echter in geslaagd om goedkeuring te krijgen voor niet slechts één, maar voor twee medicijnen tegen de ziekte. En dat is dus Biogen.

 

Gezien deze indrukwekkende prestatie zou je verwachten dat de aandelen van Biogen de laatste tijd uitstekende rendementen hebben opgeleverd, maar dat is niet het geval. De aandelenprestaties van het bedrijf lagen onder het gemiddelde. De koers van het aandeel kreeg in 2023 zelfs rake klappen.

 

Biogen’s eerste goedgekeurde AD-therapie, Aduhelm, kreeg medio 2021 groen licht. Helaas is Aduhelm tot nu toe een grote flop geweest, en dat zal niet snel veranderen. Aduhelm werd onder controversiële omstandigheden goedgekeurd, omdat de gegevens die de effectiviteit ervan ondersteunden verre van overtuigend waren. Als gevolg hiervan weigerden veel artsen het voor te schrijven. De introductie van de eerste Alzheimer bestrijder was dus in feite een miskleum.

 

Dat probleem mag Biogen’s Leqembi, die dit jaar op de markt kwam, echter niet weerhouden. Biogen deelt de rechten op Leqembi met zijn oude partner, het in Japan gevestigde Esai. Ze zullen de winsten en verliezen die verband houden met het AD-medicijn gelijkelijk verdelen.

 

Hoe zien de verkoopvooruitzichten van Leqembi eruit? Hoewel de schattingen uiteenlopen, verwachten sommige analisten dat het in 2028 $ 3 miljard aan inkomsten zal genereren. Vorig jaar rapporteerde de biotech $10,2 miljard aan inkomsten, wat neerkomt op een daling van 7% op jaarbasis. De omzet zou, zoals hierboven al geschreven staat, kunnen oplopen tot $ 12,9 miljard in 2030.

 

Dit jaar was tot dusver echter geen voltreffer. De omzet van Biogen voor de eerste zes maanden van 2023 daalde jaar-op-jaar met bijna 4% tot 4,9 miljard dollar. Het lijkt weinig waarschijnlijk dat op korte termijn een verbetering mag worden verwacht.

 

3.   Axsome Therapeutica  (NASDAQ: AXSM)

AxSome Therapeutics heeft slechts twee producten op de markt en die genereren slechts weinig verkopen. In het tweede kwartaal bedroeg de totale omzet van het bedrijf slechts $ 46,7 miljoen, hoewel dat veel beter was dan de $ 8,8 miljoen die in hetzelfde kwartaal van vorig jaar werd gerapporteerd.

 

Toch zien de vooruitzichten voor AxSome Therapeutics er goed uit. Het bedrijf kreeg goedkeuring voor AuVelity-een depressietherapie. Dat gebeurde ongeveer een jaar geleden eind 2022. Ander nieuws was de overname van Sunosi, een medicijn dat narcolepsie (een slaapstoornis) behandelt, anderhalf jaar geleden.

 

In de komende jaren zullen de dingen waarschijnlijk aanzienlijk veranderen voor AxSome. Het bedrijf moet zijn portefeuille van goedgekeurde medicijnen aanzienlijk verbeteren. Het meest aantrekkelijke deel van de activiteiten van AxSome is de pijplijn in het late stadium met twee mogelijke winnaars.

 

Beginnend met het eerste: AxSome test AuLity voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer (voor de bestrijding van rusteloze en agressieve symptomen) in een late fase studie. Het verwacht de resultaten van de lopende proeven ergens in de eerste helft van 2024. Dit medicijn is een goede kanshebber, omdat tot 70% van de meer dan zes miljoen patiënten met de ziekte van Alzheimer in de VS symptomen van agitatie ervaren.

 

Een andere van de potentiële nieuwe therapieën van AxSome is AXS-07, een behandeling voor migraine. Dit product heeft vorig jaar geen groene licht gekregen vanwege productieproblemen. Er was echter geen probleem met veiligheid of werkzaamheid, dus beleggers kunnen er vrij zeker van zijn dat het uiteindelijk wordt goedgekeurd.

 

Over het algemeen verwacht AxSome Therapeutics dat de pijplijn van medicijnen in het late stadium en van momenteel goedgekeurde producten een jaarlijkse omzet van $ 11,5 miljard kunnen behalen. Dat zal niet van de ene op de andere dag gebeuren, maar de vooruitzichten op lange termijn zien er uitstekend uit.

 

Axsome Therapeutics begon vorig jaar met de verkoop van zijn eerste twee medicijnen: het slaapstoornismedicijn Sunosi, overgenomen van Jazz Pharmaceuticals, en het antidepressivum Auvelity. Axsome is dus net overgestapt naar de wereld van bedrijven met effectieve producten op de markt en heeft dus de fase van alleen maar testen van nieuwe medicijnen achter zich gelaten. De verkopen doen het tot dusver redelijk goed.

 

Het totale aantal voorschriften voor Sunosi is in het meest recente kwartaal (het tweede van 2023)  jaar op jaar met dubbele cijfers gestegen. En Auvelity zag een toename van 72% in het aantal voorschriften ten opzichte van het eerste kwartaal van dit jaar, tot een totaal van meer dan 53.000.

 

Na een sterke lancering van Auvelity besloot het bedrijf zijn verkoopteam uit te breiden om zijn bereik te vergroten van ongeveer 26.000 artsen naar de 44.000 artsen die verantwoordelijk zijn voor meer dan 80% van de antidepressivavoorschriften in de VS.

 

Dit alles betekent dat we de komende kwartalen groei mogen verwachten van deze twee producten, die potentiële katalysatoren bieden voor de Axsome aandelen op langere termijn. Ondanks een stabiele koers in de tweede helft van 2023 houdt dit aandeel nog steeds beloften in.

 

4.   Exelixis (NASDAQ:EXEL)

Het mondiale oncologielandschap (zeg maar de strijd tegen kanker) blijft zich ontwikkelen, met voortdurende inspanningen om innovatieve behandelingen te ontdekken, ontwikkelen en aanbieden, gericht op het verbeteren van de resultaten voor een groeiend aantal patiënten. De toegankelijkheid en het gebruik van deze nieuwe kankermedicijnen variëren echter wereldwijd aanzienlijk.

 

Volgens IQVIA bleef het aantal klinische oncologische onderzoeken dat in 2022 werd gestart hoog, er was sprake van een stijging van 22% sinds 2018. De afgelopen vijf jaar is er een consistente jaarlijkse stijging van 5% geweest in de wereldpopulatie van patiënten die een kankerbehandeling krijgen.

 

Projecties geven aan dat de mondiale uitgaven aan geneesmiddelen tegen kanker in 2027 zullen oplopen tot $ 375 miljard, een aanzienlijke stijging ten opzichte van de 196 miljard dollar in 2022.

 

De oncologieportfolio breidt zich snel uit, met momenteel meer dan 2.000 producten in ontwikkeling. Een aanzienlijk deel van deze producten, bijna 71% er van, wordt ontwikkeld door opkomende biofarmaceutische bedrijven. Deze bedrijven hebben hun bijdrage aan de ontwikkeling van kankertherapieën aanzienlijk vergroot, vergeleken met 51% in 2017.

 

Wereldwijd zijn er de afgelopen twintig jaar 237 nieuwe werkzame stoffen geïntroduceerd voor de behandeling van kanker, waarvan bijna 115 in de afgelopen vijf jaar. In de Verenigde Staten zijn er de afgelopen vijf jaar 78 NAS-lanceringen geweest en in de afgelopen twintig jaar in totaal 189.

 

De gestage stijging van de kankerbehandeling kan onder andere worden toegeschreven aan de vergrijzing van de bevolking en de verbeterde toegang tot gezondheidszorg in ontwikkelde markten. In markten met lagere inkomens hebben inspanningen om de toegang tot gezondheidszorg uit te breiden en de behandelingsduur te verlengen ertoe geleid dat jaarlijks een groter aantal patiënten een kankerbehandeling krijgt.

 

Volgens de bevindingen van Fortune Business Insights bereikte de mondiale markt voor oncologiegeneesmiddelen in 2022 een waarde van 184,95 miljard dollar. Prognoses wijzen op een aanzienlijke groei, waarbij de markt naar verwachting zal stijgen van 205,52 miljard dollar in 2023 naar een geschatte 484,32 miljard dollar in 2030, wat neerkomt op een jaarlijkse groei van 13% tijdens de prognoseperiode.

 

Oncologische geneesmiddelen omvatten een breed scala aan behandelingen, waaronder gerichte therapieën, chemotherapie, immuuntherapieën en hormoontherapieën, allemaal ontwikkeld om kanker te bestrijden.

 

Verschillende factoren dragen bij aan de groei van deze markt, waaronder de toenemende prevalentie van verschillende soorten kanker, de goedkeuring en lancering van nieuwe medicijnen en verbeterde onderzoeksinspanningen van farmaceutische bedrijven op oncologisch gebied.

 

Volgens gegevens die in januari door de American Cancer Society zijn vrijgegeven, zal er in 2023 bijvoorbeeld sprake zijn van een stijging van het aantal kankerpatiënten in de Verenigde Staten, met een verwachte stijging van 28% vergeleken met 2010, resulterend in ongeveer 1,96 miljoen gevallen van kanker tegen eind 2023. Kankerbedrijven mogen zich dus in een grote belangstelling van de beleggers verheugen.

 

Exelixis is een oncologiespecialist die het best bekend staat om zijn blockbuster Cancer Drug Cabometyx. Dit medicijn is de belangrijkste groeimotor van het bedrijf sinds het voor het eerst in de VS werd goedgekeurd in 2016.

 

Er is nog veel werk aan de winkel met Cabometyx op de klinische en juridische fronten, kwestie van het toepassingsgebied zo veel mogelijk uit te breiden. Exelixis heeft bijvoorbeeld onlangs een rechtszaak van een octrooigeschillen geregeld met Teva Pharmaceuticals die de generieke medicijnmaker zullen beletten om de generieke geneesmiddelen van Cabometyx te lanceren vóór 2031.

 

Gezien het belang van Cabometyx voor Exelixis, moet het bedrijf zo lang mogelijk goedkopere generieke concurrentie afweren. Ondertussen is de therapie inderdaad nog steeds het onderwerp van een aantal klinische onderzoeken.

 

In augustus 2023 kondigde Exelixis aan dat het een fase 3-onderzoek voor Cabometyx beëindigde bij de behandeling van geavanceerde pancreas neuro-endocriene tumoren en geavanceerde extra-pancreas neuro-endocriene tumoren. Dat gebeurde zelfs vroegtijdig omdat een tussentijdse analyse van de gegevens zo positief was.

 

Nieuwe indicaties voor Cabometyx zouden Exelixis in staat moeten stellen zijn omzet te blijven vergroten aan een stevig tempo. De omzet van het tweede kwartaal kwam uit op $ 469,8 miljoen, 12% hoger dan in dezelfde periode een jaar geleden. De Cabozantinib franchise van het bedrijf is goed voor meer dan 80% van de omzet. Dat biedt het bedrijf een basis om de ontwikkeling van zijn pijplijn, die vier kandidaten in een laat stadium omvat, te ondersteunen.

 

De aandelen Exelixis hebben een koers-winstverhouding van 42. Dat betekent dat een groot deel van de groei van het bedrijf in de aandelen wordt in geprijsd. De analisten voorspellen echter een winstgroei van 50% in de komende twaalf maanden, wat de stijging van de koers van de aandelen van het bedrijf moet ondersteunen.

 

Maar Exelixis kan niet voor altijd op Cabometyx vertrouwen. Het bedrijf is volop bezig om zijn volgende kroonjuweel te vinden. Exelixis rekent op intern ontwikkelde klinische verbindingen en andere beloftevolle medicijnen die zijn verworven via samenwerkingsovereenkomsten.

 

De eerste kandidaat is zanzalintinib. Deze therapie zit in de fase 3-studies bij de behandeling van metastatische colorectale kanker en gevorderde niet-helder cel nierkanker, twee gebieden waar een grote onvervulde behoefte aan is.

 

Verder heeft Exelixis onlangs een overeenkomst gesloten met Insilico Medicine, een in China gevestigde biotech die kunstmatige intelligentie gebruikt om de ontdekking van drugs te versnellen. De overeenkomst tussen deze twee bedrijven betreft ISM3091 van Insilico, een potentieel oncologieproduct of kankerbestrijder.

 

Exelixis heeft nu het recht om de molecule te ontwikkelen. Exelixis betaalde vooraf $ 80 miljoen en zal meer moeten betalen aan Insilico Medicine, afhankelijk van het realiseren van bepaalde mijlpalen evenals voor potentiële royalty’s.

 

Exelixis heeft het afgelopen jaar verschillende op dezelfde manier gestructureerde deals gesloten. De pijplijn van het bedrijf wordt groter en dat zou binnen de komende vijf jaar minstens één goedkeuring moeten opleveren.

 

Ondertussen zal Cabometyx waarschijnlijk blijven doen wat het heeft gedaan sinds zijn goedkeuring: de koers van het aandeel Exelixis ondersteunen. De expertise van Exelixis in het ontwikkelen van oncologieproducten en de opwindende pijplijn maken de aandelen de moeite waard voor biotech -beleggers.

 

5.   Intellia Therapeutics, INC. (NASDAQ:NTLA)

Intellia Therapeutics is een in Cambridge, Massachusetts gevestigd biotechbedrijf dat in 2014 werd opgericht door Nessan Bermingham. Het genoombewerkingsbedrijf in de klinische fase richt zich op de ontwikkeling van curatieve therapieën met behulp van CRISPR-technologie.

 

Het meest geavanceerde programma is NTLA-2001 voor de behandeling van transthyretine (ATTR) amyloïdose. Het is de allereerste systemisch toegediende CRISPR-therapie kandidaat die aan klinische onderzoeken deelneemt.

 

Andere pijplijnprogramma’s omvatten het bewerken van kandidaten voor hemoglobinopathieën zoals sikkelcelziekte en bèta-thalassemie, auto-immuunziekten en immuuntherapieën tegen kanker. Intellia Therapeutics heeft een breed intellectueel eigendomsportfolio en een eigen bewerkingsplatform gebouwd rond CRISPR/Cas9-technologie.

 

Intellia Therapeutics is dus een pionier op het gebied van CRISPR/Cas9 gen-bewerkte therapieën. CRISPR/Cas9 is een revolutionair hulpmiddel dat DNA kan knippen en bewerken, waardoor ziekteverwekkende genen kunnen worden gecorrigeerd, verwijderd, ingevoegd of verstoord. Het nieuwe platform van het bedrijf heeft het potentieel om functionele behandelingen te creëren voor tal van genetisch gebaseerde ziekten.

 

De meest geavanceerde klinische kandidaten van Intellia Therapeutics zijn NTLA-2001 voor transthyretine (ATTR) amyloïdose en NTLA-2002 (dat volledig eigendom is voor het bedrijf) voor erfelijk angio-oedeem (HAE). NTLA-2001 wordt ontwikkeld in samenwerking met Regeneron Pharmaceuticals.

 

Het bedrijf is van plan om NTLA-2001 binnen afzienbare tijd in de commerciële fase te brengen, afhankelijk van de feedback van de toezichthouders van de FDA. NTLA-2002 ligt daarentegen op koers om in het derde kwartaal van 2024 aan een cruciale proef te beginnen.

 

De Wall Street analisten denken dat successen bij deze twee klinische activa de aandelen van het bedrijf de komende twaalf maanden fors omhoog kunnen duwen.

 

Ten eerste worden de aandelen van Intellia Therapeutics onder de 3x de contante waarde verhandeld, wat een redelijk goedkope waardering is voor een baanbrekend aandeel in genomische medicijnen.

 

Ten tweede richten NTLA-2001 en NTLA-2002 zich op markten met een gezamenlijke omzet van $ 15 miljard per jaar. Als potentiële best-in-class therapieën voor ATTR-amyloïdose en HAE heeft elke therapie een realistisch pad naar een jaarlijkse omzet van meer dan $1 miljard. De analisten die geloven in Intellia Therapeutics denken feitelijk dat de aandelen van dit biotechaandeel momenteel duidelijk ondergewaardeerd zijn.

 

Op de lange termijn zouden de aandelen Intellia Therapeutics een echte kaskraker kunnen zijn. De vroege en preklinische pijplijnactiva van het bedrijf zijn op dit moment misschien nog niet bewezen, maar deze toekomstige medicijnen zouden het behandelingsparadigma voor een reeks hoogwaardige indicaties bij zowel kanker als zeldzame ziekten radicaal kunnen veranderen.

 

6.   Argenx (NASDAQ:ARGX)

Argenx is actief in immunologische innovatie. Concreet creëerde het bedrijf een antilichaaminnovatie-ecosysteem waarin baanbrekende wetenschappers en antilichaamingenieurs zij aan zij werken om de ontdekking van nieuwe doelwitten, ziekteroutes en gedifferentieerde therapeutische antilichamen te versnellen. Het aandeel Argenx is één van de uitblinkers in de Belgische Bel20 index.

 

Op financieel vlak liggen de belangrijkste sterke punten van het bedrijf op de balans. Met een cash/debt-ratio van 176,45 keer zou Argenx in staat moeten zijn een aantal magere jaren te doorstaan zonder in geldnood te raken.

 

Voortbouwend op hun bestaande samenwerking verbeterden IQVIA Holdings Inc. IQV en Argenx gezamenlijk de behandelingen voor personen met zeldzame auto-immuunziekten verder. Dit uitgebreide partnerschap heeft tot doel de uitbreiding van de klinische ontwikkeling en de commercialisering van nieuwe indicaties te versnellen.

 

Via innovatieve en geïntegreerde, door technologie ondersteunde veiligheidsdiensten op het gebied van geneesmiddelenbewaking wil de samenwerking baanbrekende oplossingen voor patiënten bieden. Door de analisten wordt Argenx als één van de meest veelbelovende biotechbedrijven beschouwd. Niet onbelangrijk: het bedrijf wordt ook vaak getipt als een overnamekandidaat voor één van de grote farmabedrijven.

 

7.   Moderna (NASDAQ:MRNA)

 

Moderna kennen we uiteraard vooral uit de covidperiode als één van de succesvolle ontwikkelaars van een vaccin. De biotechindustrie deed het niet goed in 2023, althans niet volgens de SPDR S&P Biotech ETF.

 

Deze sectorbenchmark was in 2023 in het vierde kwartaal met ongeveer 14% gedaald. Dat betekent echter niet dat u de biotechaandelen helemaal moet vermijden, de prestaties van de aandelen uit de sector waren erg wisselvallig. Ook al heeft de sector het op de korte termijn misschien moeilijk, sommige bedrijven beschikken nog steeds over de middelen om op de lange termijn goed te presteren.

 

De financiële resultaten van Moderna zijn dit jaar niet sterk geweest, althans vergeleken met 2022. Tot en met 30 juni boekte deze biotech een omzet van $ 2,2 miljard en een nettoverlies per aandeel van $ 3,39. Vorig jaar bedroeg de omzet $ 10,8 miljard en de winst per aandeel $ 13,85.

 

Dat is een behoorlijke daling in één jaar tijd, al was die terugval wel te verwachten. Moderna, een leider op de markt voor vaccins tegen het coronavirus, kon in 2023 uiteraard niet zoveel inkomsten uit productverkopen (lees: verkopen van vaccins) genereren als toen de COVID-19-pandemie nog steeds volop woedde en de regeringen wereldwijd zich haastten om miljoenen doses vaccins te bestellen.

 

Maar hoe ziet de toekomst voor Moderna er uit? Gelukkig boekt het bedrijf solide klinische vooruitgang die nog steeds resultaten op regelgevingsgebied zou moeten opleveren. Onlangs maakte het bedrijf positieve gegevens bekend van een fase 1/2 klinische studie voor zijn gecombineerde COVID-griepvaccin, mRNA-1083.

 

Het bedrijf startte ook een onderzoek in een laat stadium naar zijn potentiële kankervaccin, mRNA-4157, in combinatie met het kankergeneesmiddel Keytruda. Deze combinatie verlaagde met succes het risico op recidief en overlijden bij melanoompatiënten in een fase 2 klinische studie.

 

Bovendien heeft Moderna eerder dit jaar zijn vaccin tegen het respiratoir syncytieel virus (RSV) ter beoordeling ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration, nadat het een fase 3-studie had afgerond. Moderna zei dat het tegen 2028 tot 15 productlanceringen verwacht. Dat klinkt misschien optimistisch, maar Moderna heeft in ieder geval een voldoende grote pijplijn om zijn ambities waar te maken. Het bedrijf beschikt over meer dan drie dozijn lopende programma’s.

 

En uiteindelijk zou de verkoop van vaccins tegen het coronavirus zich moeten stabiliseren, althans enigszins, en zal de biotechsector nog een tijdje inkomsten uit deze franchise blijven genereren. Ondertussen zijn de aandelen van Moderna dit jaar met ongeveer 50% gedaald. Hoewel het bedrijf op de korte termijn kwetsbaar zou kunnen blijven terwijl het zijn post-COVID-plannen uitwerkt, zouden geduldige beleggers op termijn rijkelijk beloond moeten worden. Moderna is dus een aandeel dat we in de gaten blijven houden.

 

8.   United Therapeutics Corporation (NASDAQ:UTHR)

Biotechnologie is tegenwoordig een van de populairste sectoren op Wall Street, ondanks de wisselvallige prestaties van de aandelen uit de sector. Voor de biotechnologiesector was de pandemie van het coronavirus de grootste stimulans in jaren, het virus zette de hele sector op stelten.

 

United Therapeutics Corporation focust zich in deze markt op verschillende ziekten, zoals hoge bloeddruk, longaandoeningen en fibrose. Het bedrijf werd opgericht in 1996 en heeft zijn hoofdkantoor in Silver Spring, Maryland.

 

United Therapeutics ontwikkelt in feite nieuwe, levensverlengende technologieën voor patiënten op het gebied van longziekten en orgaanproductie. United staat met een marktwaarde van bijna 11 miljard dollar nog maar net aan de vooravond van de status van large-cap.

 

Het bedrijf staat vooral bekend om zijn ontwikkeling in behandelingen voor cardiovasculaire aandoeningen zoals arteriële hypertensie en infectieziekten. United Therapeutics Corporation staat daarnaast bekend als een onderneming van openbaar nut vanwege haar missie om mensen te helpen gezonder te leven en het gezondheidszorgsysteem te verbeteren.

 

United Therapeutics realiseerde vorig jaar een omzetgroei met dubbele cijfers en bereikte zodoende de hoogste kwartaalomzet uit de bedrijfsgeschiedenis. De totale omzet groeide in 2022 met 28% jaar-op-jaar (YOY) tot $596,5 miljoen. Het bedrijf klopte ook de schattingen van de analisten voor de winst per aandeel met 18,82%.

 

Met zijn aanhoudende groei en op duurzaamheid gerichte waarden is het geen verrassing dat andere lange termijn beleggers United Therapeutics beschouwen als een van de beste defensieve aandelen in de biotechsector dat alleszins de moeite waard is om te houden.

 

9.   Illumina  (NASDAQ:ILMN)

Geconfronteerd met een ernstig tekort aan meer dan een dozijn kankermedicijnen overweegt de Amerikaanse Food and Drug Administration de tijdelijke import van chemotherapiemedicijnen van internationale fabrikanten die momenteel niet zijn goedgekeurd voor distributie in de Verenigde Staten, vertelde een woordvoerder van de FDA aan CNBC.

 

Deze potentiële stap is bedoeld om een urgent probleem aan te pakken dat door medische professionals in ziekenhuizen in het hele land wordt benadrukt, met name met betrekking tot twee geneesmiddelen – cisplatine en carboplatine, die een cruciale rol spelen bij de behandeling van kanker en op grote schaal worden gebruikt.

 

De Wereldgezondheidsorganisatie heeft het belang van deze medicijnen in de basisgezondheidszorg erkend. Tekorten aan deze medicijnen hebben ziekenhuizen gedwongen hun aanbod te rantsoeneren door de doses te verlagen en voorrang te geven aan patiënten die het meeste baat hebben bij de behandeling. Dr. Abdul Rafeh Naqash, een arts aan het Stephenson Cancer Center van de Universiteit van Oklahoma, verklaarde het als volgt:

 

“De wetgevers in het land moeten begrijpen dat er dit op dit moment een groot probleem is, wat, tenzij er iets verandert in de komende maanden, dit kan leiden tot een grote nationale noodsituatie vanuit het oogpunt van de patiënt en de gezondheidszorg.”

 

Illumina is een bedrijf dat zich bezighoudt met de creatie, productie en distributie van hulpmiddelen en systemen die worden gebruikt bij het uitgebreide onderzoek van genetische verschillen en biologische functies. Het werkt via twee segmenten, Core Illumina en GRAIL. Het bedrijf biedt een vroege detectietest voor meerdere kankers aan, genaamd Galleri, naast een reeks instrumenten en materialen voor sequencing en genetische analyse.

 

Op 9 augustus maakte Illumina resultaten bekend voor het tweede kwartaal van 2023. Het bedrijf rapporteerde een niet-GAAP winst per aandeel van $0,32 en een omzet van $1,18 miljard, wat de schattingen met respectievelijk $0,30 en $11,11 miljoen overtrof.

 

RiverPark Large Growth Fund maakte in zijn investeerdersbrief voor het tweede kwartaal van 2023 de volgende opmerking over Illumina:

 

“Dit Illumina was onze grootste negatieve factor in het voorbije kwartaal, ondanks het feit dat het bedrijf resultaten voor het eerste kwartaal rapporteerden die over het algemeen in lijn waren met de verwachtingen en de verwachtingen voor het hele jaar opnieuw bevestigden.

 

De onzekerheid rond de impact van activistische investeerder Carl Icahn op het bedrijf, de verandering van CEO en de mogelijke gedwongen afstoting van Grail, een dochteronderneming voor vloeibare biopsie (kankerscreening in een vroeg stadium via bloedmonsters), wogen allemaal op de aandelenkoers van Illumina.

 

We blijven de kerngenomica industrie van het bedrijf beschouwen als een van de grotere totaal bereikbare markten die we bestrijken, en ILMN is de duidelijke innovatieleider op het gebied van sequencing en array-gebaseerde oplossingen voor genetische analyse.

 

Omdat bij minder dan 0,02% van de mensen de sequentie is bepaald en 99% van de varianten die in het genoom zijn ontdekt nog niet zijn ontcijferd, staat Illumina met minder dan $ 5 miljard aan TTM-inkomsten nog in de kinderschoenen. Wij zijn van mening dat de betrokkenheid van Carl Icahn neutraal tot licht positief is in de mate dat hij het bedrijf kan helpen meer gedisciplineerd te zijn op het gebied van de uitgaven.

 

We zijn voorzichtig optimistisch dat de druk van de EU-regelgevers om Illumina te dwingen Grail af te stoten, zal leiden tot een of beide 1) veel hogere kernwinsten of 2) een grote waardering voor Grail bij een verkoop. We hebben onze ILMN-positie tijdens het kwartaal vergroot; het is nu een kernpositie voor ons fonds.”

 

10.                 Biomarin Pharmaceutical INC. (NASDAQ:BMRN)

Hoewel BioMarin op dit moment fundamenteel prijzig is met een koers-winstverhouding van meer dan 150, gebaseerd op de winst per aandeel (EPS) over de afgelopen twaalf maanden, biedt het een groot aantal concurrentievoordelen en zal het naar verwachting de winst per aandeel over het hele jaar tussen 2022 en 2026 bijna verzesvoudigen. Wat zonder meer goede perspectieven mogen worden genoemd.

 

Een van de belangrijkste voordelen die BioMarin met zich meebrengt, is de focus op ultrazeldzame ziekten. Hoewel er extra risico’s zijn verbonden aan het concentreren van het onderzoek op een zeer kleine groep potentiële patiënten, zijn er ruime potentiële verkoopkansen weggelegd voor geneesmiddelen die zijn goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA). Concreet is de concurrentie vaak minimaal of niet-bestaand, en strijden zorgverzekeraars zelden terug tegen hoge catalogusprijzen voor uiterst zeldzame, nieuwe therapieën.

 

Daar komt nog bij dat aandelen in de gezondheidszorg vaak zeer defensief zijn: hoe goed of slecht de Amerikaanse economie ook presteert, patiënten die vandaag levensreddende medicijnen gebruiken, zullen ze waarschijnlijk morgen, overmorgen, enzovoorts nodig hebben. Het betekent dat de vraag naar de merkgeneesmiddelen van BioMarin in elk economisch klimaat consistent moet blijven.

 

Op dit moment is Voxzogo het medicijn dat vooral de groei van BioMarin stimuleert. Voxzogo, dat door de FDA is goedgekeurd om de lineaire groei bij kinderen van 5 jaar en ouder met achondroplasie te verhogen, zou uiteindelijk in staat moeten zijn om de jaarlijkse piekomzet van $ 1 miljard te overtreffen, waarbij zowel mogelijkheden voor etiketuitbreiding als prijszettingsvermogen deze winsten aandrijven. BioMarin is bezig met het commercieel lanceren van Roctavian in de VS als behandeling voor ernstige hemofilie A.

 

Ook de waardering van BioMarin Pharmaceutical is aantrekkelijk. Hoewel het op TTM-basis misschien prijzig lijkt, biedt het een samengestelde jaarlijkse omzetgroei van bijna 17% tot en met 2026.

 

Hoewel de aandelen in de gezondheidszorg de eerste tien maanden van 2023 de megacap technologie hebben moeten laten voorgaan, beschikken bedrijven als BioMarin, over de instrumenten en immateriële activa om geduldige investeerders te belonen.

 

Het belangrijkste medicijn dat BioMarin aanbiedt is Voxzogo. De omzet van dit medicijn is in de eerste zes maanden van 2023 met 273% gestegen, waarbij de mogelijkheden voor labeluitbreiding Voxzogo een kans geven op een uiteindelijke jaarlijkse piekomzet van meer dan $ 1 miljard.

 

Er is ook veel opwinding over Roctavian, dat in juni 2023 door de FDA werd goedgekeurd als behandeling voor ernstige hemofilie A. BioMarin bereidt zich voor op de lancering in de VS en werkt samen met openbare verzekeringsfondsen in Europa om de toegang tot zijn nieuwe therapie in heel Europa veilig te stellen.

 

De kers op de taart voor investeerders is dat BioMarin zich strikt bezighoudt met ultrazeldzame ziekten. Hoewel er duidelijke risico’s kleven aan het richten op een zeer kleine groep patiënten, zijn er ook voordelen verbonden aan goedgekeurde therapieën.

 

Geneesmiddelen voor ultrazeldzame ziekten die door de FDA zijn goedgekeurd, krijgen zoals we hierboven al zeiden doorgaans niet te maken met druk van verzekeraars op het gebied van de prijsstelling, en ze kampen vaak met weinig of geen concurrentie. Dit zou de cashflow van BioMarin voor een lange tijd veilig moeten stellen.

 

Niet alle aandelen zullen in koers stijgen. Gebruik een bewezen succesvolle methode om te proberen het kaf van het koren te scheiden. Bijvoorbeeld de Trading Navigator Methode waarmee gebruik wordt gemaakt van het momentum effect, waarvan wetenschappelijk is aangetoond dat je daarmee de markt kan verslaan. Zie voor meer informatie https://slim.beleggen.com/tradingnavigator

 

Of volg de online training https://beleggen.com/training